El Instituto de Ciencias Neuro y Weizmann en Israel colabora en un avance prometedor para un posible tratamiento para la ELA: Le Bulletel

Inmediatamente 2021

Por Sophie Lorenzo, Sistema nervioso

Un diagnóstico de esclerosis lateral amiotrófica (AMS) envía ondas de choque a lo largo de la vida de una persona. La enfermedad puede aparecer a cualquier edad, pero con mayor frecuencia entre los 55 y los 75 años. El pronóstico promedio es de solo dos a cinco años desde el inicio de los primeros síntomas. La enfermedad de las neuronas motoras paraliza gradualmente a las personas a medida que sus neuronas se deterioran, lo que finalmente afecta su capacidad para caminar, hablar, tragar y respirar. En Canadá, un promedio de 8 personas mueren por ELA todos los días.

Durante las últimas dos décadas, los tratamientos para ayudar a retrasar la progresión de la enfermedad finalmente han estado disponibles, pero los avances en la supervivencia y la desaceleración del deterioro funcional han sido modestos. Para las personas que enfrentan este difícil diagnóstico, el tiempo se acaba. Es fundamental avanzar en el desarrollo de nuevos métodos de tratamiento a través de ensayos clínicos.

La Unidad de Investigación Neuro-Clínica (URC), que lidera los ensayos de ELA, se asoció recientemente con el Instituto de Ciencia Weizmann en Israel para liderar la investigación sobre un posible nuevo enfoque para tratar la ELA. Recientemente se lanzó un ensayo clínico en CRU que se basará en la investigación preclínica realizada en el laboratorio del profesor Eran Hornstein en el Instituto Weizmann.

Apunta a una enzima clave

Las personas con ELA esporádica o familiar tienen niveles bajos de microARN en sus neuronas motoras. Una enzima clave llamada DICER es necesaria para mantener los niveles de microARN.

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“DICER es un inhibidor en muchas formas de ELA, por lo que pensamos que podría ser un objetivo terapéutico. Si podemos encontrar una manera de mejorar su actividad, podría ser una forma de restaurar los niveles de microARN y tratar a los pacientes con ELA”, dice el profesor Hornstein.

En estudios bioquímicos anteriores, los investigadores encontraron que la enoxacina afecta la actividad de DICER. El profesor Hornstein y su equipo plantearon la hipótesis de que podría ayudar a restaurar la actividad de DICER en la ELA.

El laboratorio de Hornstein probó los efectos de la enoxacina en DICER en neuronas motoras y ratones diseñados para desarrollar ELA, y los resultados fueron lo suficientemente prometedores como para pasar a la siguiente etapa de pruebas de enoxacina en pacientes con ELA. La enoxacina aumenta la actividad de la enzima DICER y la producción de microARN. Hemos visto un efecto positivo de mejorar la ELA en estudios preclínicos en ratones. “Era una buena señal de que este sería un candidato terapéutico en un fármaco para pacientes”, dice el profesor Hornstein.

Pruebas clínicas tempranas

Para trasladar el estudio de enoxacina a un ensayo clínico, el profesor Hornstein se puso en contacto con la Dra. Angela Genji, directora de la Unidad de Investigación Clínica y Centro de Excelencia para la Investigación de ALS en The Neuro. Una unidad URC de fase 1, la primera de su tipo para ELA, hizo posible este interesante estudio en The Neuro.

“Esta es una oportunidad para ver si podemos vincular algo que se ha demostrado que tiene un impacto en la ciencia de la ELA, con un impacto potencial en un paciente para ver si tiene un efecto específico y directo en una enfermedad terrible. Y nosotros Lo hará con un medicamento que ya ha sido desarrollado y que podría abrirnos una nueva forma de tratar a esos pacientes ”, dice el Dr. Genji. Los doctores Genge y Hornstein lanzaron el ensayo REALS-1, un ensayo de fase Ib / IIa que examinará la seguridad, la tolerabilidad y el uso de fármacos dirigido en personas con esclerosis lateral amiotrófica.

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Examinaremos la evidencia de que la enoxacina ingresa al cerebro y la médula espinal y puede tener un efecto. También analizaremos los biomarcadores “, dice el profesor Hornstein. La evaluación de los biomarcadores y la participación específica en este estudio responde a una necesidad importante de investigación clínica en ELA y demuestra un alto nivel de precisión incluso en esta etapa temprana.

Ventajas de la red

Antes de que comenzara el ensayo, hubo un problema: la enoxacina no estaba disponible fácilmente. Weizmann Canadá, organización local que apoya al Instituto de Ciencias Weizmann en Israel, intervino con un contacto que era necesario para seguir adelante: la farmacéutica canadiense Apotex, que produjo enoxacina y un placebo para el ensayo. “La red del Instituto Weizmann nos ha permitido generar confianza y comunicación. Esto dice mucho sobre la capacidad de hacer avanzar la ciencia y la investigación biomédica a través de la colaboración”, dice el profesor Hornstein.

Los investigadores participantes son cautelosamente optimistas en esta etapa tan temprana de la investigación clínica. El nuevo ensayo puede ser el primer paso en un curso innovador de tratamiento para la esclerosis lateral amiotrófica. “Estoy ansioso por ver si la enoxacina avanza en las próximas fases del ensayo y si se demuestra su eficacia; esto abrirá una vía completamente nueva para usar los medicamentos existentes en el desarrollo de tratamientos para la ELA, lo que aceleraría significativamente el acceso al tratamiento para aquellos que lo necesito, concluye el Dr. Genji.

El equipo del ensayo agradece a CIHR, FRQS, al Ministerio de Salud de Israel (bajo la Beca Competitiva ERARE-3), así como a la Fundación Brain Canada y a la Asociación Canadiense de ALS y Distrofia Muscular de Canadá por su generoso apoyo financiero.

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Para obtener más información sobre el ensayo REALS-1 o para participar, visite la Unidad de Investigación Neuro Clínica: cru.mcgill.ca/en/sla

7 de julio de 2021

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