AB Science recibe la autorización de la FDA para iniciar el programa de desarrollo clínico de macitinib en el síndrome de activación de mastocitos (MCAS)

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AB SCIENCE recibe la aprobación de la FDA AMeso esRICAINE para iniciar el programa de desarrollo clínico de macitinib en el síndrome de activación de mastocitosis (MCAS)

MCAS es unE Malady recién reconocidoNS, DrINSTEIN BIEN QUE MIENTE CERCAeso esestá en Agrandamiento sistémico de las mamas, cuya prevalencia es mucho mayor.

París, 4 Octubre de 2021, 6 p.m.

AB Science SA (Euronext – FR0010557264 – AB) anunció hoy la aprobación del Programa de Desarrollo Clínico para macitinib en pacientes adultos con síndrome de activación de mastocitos (MCAS) por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA). Carta de aprobación de la FDA (mi investigacion Nuevo fármaco, INDAutoriza el inicio de un estudio de fase II (AB20006) en pacientes con síndrome de activación de mastocitos severo.

Estudio AB20006 titulado “Un estudio de 24 semanas, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de rango de dosis de fase 2 para comparar la eficacia y seguridad de macitinib oral con placebo en el tratamiento de pacientes con síndrome de activación de mastocitos severo (MCAS) o sistema de combustión muy lenta mastocitosis (SSM / ISM) con TDAH que no responde a la terapia sintomática óptimaEl estudio reclutará a 60 pacientes en varios centros. El objetivo del tratamiento en el MCAS grave es reducir los síntomas (picazón, enrojecimiento, depresión) y mejorar la calidad de vida de los pacientes.

El MCAS es una enfermedad causada por la activación anormal de los mastocitos, que puede provocar síntomas asociados con la liberación de mediadores de mastocitos que varían en gravedad desde leves hasta potencialmente mortales. Por lo tanto, MCAS es similar a la mastocitosis sistémica pequeña progresiva e indolente (ISM / SSM), pero existen algunas diferencias importantes que hacen que MCAS sea una enfermedad diferente de la mastocitosis sistémica. En la mastocitosis, las mutaciones bien definidas dan como resultado un número anormal de mastocitos con un marcado aumento de la proliferación en los tejidos, mientras que el síndrome MCAS se debe a una mayor heterogeneidad mutacional (no especificada) que se asocia con una activación aberrante de los mastocitos, en A pesar de una modesta aumento de su número debido a la reducción de la muerte celular programada [1]. Otra diferencia importante entre la mastocitosis sistémica y el MCAS es la prevalencia de estas enfermedades. La mastocitosis sistémica se considera una enfermedad rara y afecta aproximadamente a 1 / 100.000 personas, mientras que la prevalencia de MCAS se estima en 1-17% de la población (al menos 1.000 veces más). [2,3].

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Debido a que masitinib está diseñado para ser un potente inhibidor de la activación de los mastocitos (a través de su acción contra las tirosina quinasas c-Kit de tipo salvaje, Lyn y Fyn), es particularmente adecuado para el tratamiento del MCAS grave, en contraste con el c- inhibidores de la tirosina quinasa del kit que típicamente se dirigen a mutantes C. -Kit específico asociado con la abundancia sistémica de mastocitos. Actualmente no existe un tratamiento aprobado para MCAS o un fármaco en desarrollo clínico para esta indicación.

Profesora Mariana Castiles (Profesora de Medicina de la Facultad de Medicina de Harvard y Directora del Mastocyte Center del Brigham and Women’s Hospital, Boston, EE. UU.): “Estamos muy contentos de saber que la Administración de Alimentos y Medicamentos ha autorizado el inicio de los ensayos clínicos Con los macitinib En síndromes de activación de mastocitos. los macitinib Representa un camino a seguir para los pacientes con MCAS. severa, para la cual existe una gran necesidad médica y ese No hay ensayo clínico Actualmente no en progreso“.

El Dr. Lawrence Afrin (Centro AIM de Medicina Personalizada, EE. UU.), Uno de los principales expertos en el síndrome MCAS, dijo: “El síndrome MCAS a menudo no se reconoce y se diagnostica erróneamente porque los síntomas asociados con él a menudo están presentes en otras enfermedades y son muy variables de un paciente a otro. Sin embargo, ahora está claro que la mastocitosis, una neoplasia maligna de los mastocitos, representa solo un grupo muy pequeño relación entre la enfermedads activación de mastocitosEl, aquellos con síndrome MCAS constituyen una proporción mucho mayor de esta población. Dado el número relativamente grande de pacientes con MCAS con síntomas graves, el desarrollo de un fármaco dirigido como macitinib En este indicador muy basico. “

El profesor Olivier Hermine, presidente del Comité Científico de AB Science y miembro de la Academia de Ciencias declaró: “Basado en nuestro profundo conocimiento de cómo funciona macitinib En la enfermedad de los mastocitos A partir de nuestra experiencia clínica en el tratamiento de la mastocitosis sistémica indolente, creemos que macitinib Particularmente adecuado para el tratamiento del MCAS grave, para el que actualmente no existe ningún fármaco registrado. De hecho, el macitinib ya ha mostrado hijo Eficacia potencial en una comunidad que se asemeja mucho a la población objetivo Investigación MCAS severoY Síntomas significativamente reducidos grave Asociado con la liberación de mediadores de mastocitos En la mastocitosis, independientemente del estado de mutación de c-Kit. Del paciente [4,5]. “

seso esFeso esLluvias
[1] Afrin LB, Ackerley MB, Bluestein LS, et al. Diagnóstico del síndrome de activación de mastocitos: un consenso global-2. Diagnóstico (Pearl). 2020; 8 (2): 137-152. Publicado el 22 de abril de 2020.

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[2] Molduras GJ, Heinich B, Bogdano M, Wimmers R, Nothin MM. Incidencia familiar de enfermedad sistémica de activación de mastocitos. One Plus. 2013; 8: e76241.

[3] Haenisch B, Nöthen MM, Molderings GJ. Enfermedad sistémica de activación de mastocitos: un papel
Alteraciones genéticas moleculares en herencia, patogenia y pronóstico. Immunol. 2012;
137: 197-205.

[4] Lortholary O, Chandesris MO, Bulai Livideanu C, et al. Masitinib para el tratamiento de la mastocitosis sistémica indolente sintomática grave: un estudio de fase III aleatorizado, controlado con placebo. Lanceta. 2017; 389 (10069): 612–620.

[5] Paul C, Sans B, Suarez F et al. Masitinib para el tratamiento de la mastocitosis sistémica y cutánea con discapacidad: un estudio de fase 2a. I J Hematol. 2010; 85: 921-25.

a mi sobre macitinib
Masitinib es un inhibidor de la tirosina quinasa administrado por vía oral que se dirige a los mastocitos y macrófagos, las células primarias de la inmunidad, al inhibir un número limitado de quinasas. Debido a su modo de acción único, macitinib se puede desarrollar en un gran número de casos, en oncología, en enfermedades inflamatorias y en algunas enfermedades del sistema nervioso central. En oncología, a través de su actividad de inmunoterapia, macitinib puede tener un efecto sobre la supervivencia, solo o en combinación con quimioterapia. Gracias a su actividad sobre los mastocitos y las células gliales y, por tanto, a través de su efecto inhibidor sobre la activación del proceso inflamatorio, macitinib puede tener un efecto sobre los síntomas asociados con algunas enfermedades inflamatorias y el sistema nervioso central.

Acerca de AB Science
Fundada en 2001, AB Science es una compañía farmacéutica que se especializa en la investigación, desarrollo y comercialización de inhibidores de proteína quinasas (IPK), una clase de proteínas dirigidas cuya acción es fundamental para la señalización celular. Nuestros programas se enfocan solo en enfermedades con altas necesidades médicas, a menudo enfermedades mortales con una baja tasa de supervivencia y son raras o resistentes al tratamiento de primera línea.
AB Science ha desarrollado su propio conjunto de moléculas y la molécula clave de AB Science, macitinib, ya está registrada en medicina veterinaria y se está desarrollando en humanos en oncología, enfermedades neurodegenerativas, enfermedades inflamatorias y enfermedades virales. La empresa tiene su sede en París y cotiza en Euronext Paris (símbolo comercial: AB).

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Más información sobre la empresa en el sitio web: www.ab-science.com

Declaraciones a futuro – AB Science
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